日前，金斯瑞生物科技股份有限公司（下稱(chēng)金斯瑞）與茂行生物科技有限公司（下稱(chēng)茂行生物）共同宣布達成戰略合作協(xié)議，金斯瑞將持續以高品質(zhì)的CRISPR核酸原料支持茂行生物通用型CAR-T細胞治療產(chǎn)品MT027及其他細胞治療管線(xiàn)產(chǎn)品的研發(fā)、申報與臨床研究，助力茂行生物在未來(lái)五年內至少推出一個(gè)產(chǎn)品上市，并推進(jìn)多個(gè)產(chǎn)品進(jìn)入臨床II期研究階段。

金斯瑞與茂行生物戰略合作簽約儀式現場(chǎng)

據了解，茂行生物研發(fā)的用于治療復發(fā)性高級別膠質(zhì)瘤的通用型CAR-T細胞治療產(chǎn)品MT027，利用CRISPR系統和電轉RNP技術(shù)敲除TRAC和HLA基因，進(jìn)而消除GVHD和TCR受體信號干擾，從而降低排異反應并延長(cháng)CAR-T在體內的存活時(shí)間?；谕晟频呐R床前研究和研究者發(fā)起的臨床研究(IIT)中的積極結果，MT027于今年2月獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）孤兒藥認證。今年6月，MT027最新臨床研究數據亮相美國臨床腫瘤學(xué)會(huì )（ASCO），進(jìn)一步驗證了產(chǎn)品的可行性。

根據戰略合作協(xié)議，金斯瑞將為茂行生物的通用型CAR-T產(chǎn)品開(kāi)發(fā)，提供研發(fā)、臨床前、IND、臨床研究，乃至后續商業(yè)化階段的CRISPR關(guān)鍵試劑原料sgRNA。此外，金斯瑞將以更快的速度為茂行生物提供定制化的質(zhì)控檢測和專(zhuān)業(yè)的技術(shù)支持，憑借高質(zhì)量的基因編輯試劑原料，為茂行生物不斷推進(jìn)的細胞治療產(chǎn)品成功應用保駕護航。

金斯瑞能夠提供編輯效率高、細胞毒性低和脫靶效應低的科研級至GMP級別的化學(xué)合成sgRNA服務(wù)，以及基因敲入HDR模板（ssDNA單鏈模板/dsDNA雙鏈模板/GenCircle dsDNA環(huán)狀模板），以不同級別的產(chǎn)品，滿(mǎn)足基因與細胞治療（GCT）開(kāi)發(fā)不同階段的需求，旨在實(shí)現更優(yōu)、更快、更穩定的交付，支持客戶(hù)項目穩步推進(jìn)。

sgRNA又被稱(chēng)為向導RNA，是CRISPR基因敲除/敲入系統中的重要組成部分，也是大名鼎鼎的基因編輯神器CRISPR-Cas9系統的“指揮中心”，可以引導Cas9對DNA進(jìn)行定點(diǎn)編輯。金斯瑞擁有強大的長(cháng)鏈RNA合成能力、專(zhuān)業(yè)的定制化QC能力和質(zhì)量穩定的交付能力，以及經(jīng)驗豐富的研發(fā)/生產(chǎn)/質(zhì)量/藥事法規團隊等豐富資源，使金斯瑞能夠打造質(zhì)量合規的GMP CRISPR核酸原料，成為支持客戶(hù)產(chǎn)品從研發(fā)、申報、臨床研究走向商業(yè)化過(guò)程中的關(guān)鍵性原料。

作為深耕核酸原料合成領(lǐng)域20年的生物科技企業(yè)，金斯瑞憑借穩定的工藝、嚴苛的質(zhì)控、豐富的經(jīng)驗和充足的產(chǎn)能，將持續致力于助力GCT公司管線(xiàn)開(kāi)發(fā)與商業(yè)化高效推進(jìn)，為GCT惠及更多患者貢獻力量，踐行“用生物技術(shù)使人和自然更健康”的企業(yè)使命。